O Nusinersena, medicamento destinado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) dos tipos I e II é comercializado por um preço muito elevado e, até 2021, a dispensação da medicação pela via governamental ocorria apenas por meio de demanda judicial, pois não integrava a lista de medicamentos disponibilizados pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Entretanto, desde outubro de 2021, o medicamento passou a ser disponibilizado por meio do Componente Especializado de Assistência Farmacêutica (Ceaf), órgão vinculado à Secretaria de Estado da Saúde (Sesau), e, com isso, a medicação é dispensada de maneira administrativa.

Gabriela Souto Maior, coordenadora de Assistência Farmacêutica da Sesau afirma que atualmente há onze pacientes cadastrados para o tratamento com Nusinersena em Alagoas. “Das onze crianças cadastradas, dez delas já estão tratando a doença sem necessidade de processo judicial, porque nós disponibilizamos a medicação de forma administrativa, seguindo os critérios do protocolo”, disse a coordenadora.

Ela aproveitou a oportunidade para salientar que o diagnóstico deve ser realizado pelo especialista correspondente a esta patologia e que se o paciente necessitar do tratamento, basta comparecer na sede do Ceaf, localizada no bairro Farol, em Maceió. O serviço também atende por meio do telefone 3315 6110.

Sobre a AME

A AME é uma doença neuromuscular de origem genética recessiva rara e tem prevalência estimada de duas a cada 100 mil pessoas. A Atrofia Muscular Espinhal provoca degeneração dos neurônios motores da medula espinhal e tronco encefálico, conduzindo à atrofia e paralisia progressivas e necessidade de suporte ventilatório, nas suas formas mais graves. A AME é classificada em quatro tipos e os tipos I e II correspondem, juntos, a aproximadamente 87% do total de casos.

Conforme relatório produzido em 2021 pelo Ministério da Saúde (MS),  o Nusinersena é um medicamento de alto custo que atua na produção de uma proteína que o indivíduo com AME não tem em quantidade adequada. Assim, a perda de células nervosas motoras é reduzida, melhorando a força e a atividade dos músculos.

Ainda de acordo com o MS, se 100% dos pacientes com diagnóstico confirmado de AME tipo II ou III, no Brasil, fizerem uso do Nusinersena, o custo em cinco anos é estimado em mais de R$ 9 bilhões.

Doenças raras

A Secretaria de Estado da Saúde (Sesau), por meio do Componente de Assistência Farmacêutica (Ceaf), disponibiliza 45 protocolos de tratamentos para doenças consideradas raras.  Doenças raras são definidas pelo número reduzido de pessoas afetadas: 65 indivíduos a cada 100.000 pessoas.

De acordo com o Ministério da Saúde (MS), há cerca de 7 mil doenças raras descritas no mundo, sendo 80% de origem genética e 20% de causas infecciosas, virais ou degenerativas, 13 milhões de brasileiros vivem com alguma dessas enfermidades, mas para 95% não há tratamento, restando somente os cuidados paliativos e serviços de reabilitação.